hopp om bot för dödliga hjärnsjukdomar

Titel: Forskare har utvecklat en revolutionerande ny behandling för neurologiska sjukdomar som använder en injektion för att justera hur gener fungerar i hjärnan.

Forskningen väcker hopp om en ny era av effektiva behandlingar för några av de mest försvagande – och hittills obotliga – hjärnans villkor, bland annat cancer och Alzheimers sjukdom.

Tester av terapi vid Harvard Medical School i Boston fann att en enkel injektion kunde bota möss med en potentiellt dödlig hjärnsjukdom. De re-forskare bakom genombrott planerar ytterligare tester och förväntar oss att bedriva mänskliga prövningar inom fem år.

Teamet använde en powerfill ny teknik som kallas RNA-interferens att tysta defekta gener eller virus som orsakar sjukdomar i hjärnan. Principen för geners uttryck är enkel: vetenskapsmän bygga små delar av arvsmassan som kallas RNA, som, när det injiceras i celler, haka på problematiska gener och kväva dem, effektivt att stänga ner dem.

Fram till idag har försöken att använda geners uttryck för att behandla sjukdomar i hjärnan har allvarligt hämmats av två skäl. Först många läkemedel injiceras i kroppen spärras från att komma in i hjärnan genom ett membran som skyddar den från virus och mikrober i blodet.

På grund av detta, de flesta gen-tystande behandlingar kräver nijections direkt in i hjärnan – en andra allvarlig nackdel eftersom det innebär en farlig kirurgiska ingrepp och endast ger behandling till cellerna i slutet av nålen.

Den Harvard forskargrupp, ledd av Man-junath Swamy, hittade ett enkelt sätt runt dessa problem. De gjorde delar av terapeutiska RNA i labbet och blandade dem med en liten del av rabies virus som hjälper det att få in i hjärnan och infektera celler. Nyckeln-liknande fragment är ofarliga på egen hand.

Forskare sprutade några av blandningen på en maträtt av nervceller och fann att delar av RNA de hade skapat smugglades inuti cellerna, där de stänga vissa gener. Laget testade behandlingen på möss som hade smittats med en dödlig hjärnsjukdom, viral encefalit. Forskarna fann att regelbundna injektioner av RNA blandas med rabies virus fragment stänga gener i omkring hälften av cellerna i djurens hjärnor och slutat att sjukdomen sprids. Av de möss som fick injektioner var 80 procent botas, medan de som var obehandlade dog, anmälde laget i naturen.

“Vi förväntar oss att detta arbete att gå ganska snabbt nu, eftersom det finns så mycket intresse för denna typ av behandling. Potentiellt skulle det kunna användas för en mängd olika neurodegenerativa sjukdomar, men också för kontroll av cancer som spridit sig till hjärnan,” säger Professor Swamy.